用患者自己的細胞治病，中國癌癥治療翻開里程碑式一頁
南京傳奇成國內(nèi)首個細胞療法臨床試驗獲批企業(yè)
會議現(xiàn)場大屏幕上，一對美國夫婦在照片上笑得一臉陽光。外人很難想象，就在去年年初，照片中的丈夫還被診斷為復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤中晚期，全身擴散，被美國醫(yī)生判斷生命只剩三個月。抱著試試看的心理他來到南京參與細胞療法試驗，如今他已經(jīng)無病生存7個月，重新享受滑雪、爬山、游泳帶來的生活樂趣。
4月3日，國家衛(wèi)生健康委員會、中國食品藥品檢定研究院在江寧高新區(qū)生命科技小鎮(zhèn)召開國家“十三五”重大專項新藥創(chuàng)制專項研發(fā)研討會，三位院士坐鎮(zhèn)，數(shù)家細胞療法研發(fā)企業(yè)分享自己的最新成果。美國患者是南京傳奇生物科技有限公司的臨床試驗對象，該公司針對多發(fā)性骨髓瘤研發(fā)的細胞療法（CAR-T），已于近日收到由國家食品藥品監(jiān)督管理局授出的臨床試驗批件。這是國內(nèi)首個CAR-T療法臨床試驗獲批，掀開中國細胞治療行業(yè)里程碑式的一頁。
用病人自己的細胞治療癌癥，美國患者飛抵南京求救
據(jù)介紹，多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)發(fā)病率第二的常見惡性腫瘤，目前無法完全治愈，病人每年為維持生命需花費數(shù)十萬元。我國目前約有20萬患者，每年還新增至少6萬例，大多數(shù)患者生存期僅3—5年。
本文開頭提到的美國患者是幸運的。去年6月5日，他的主治醫(yī)生在芝加哥參加世界頂級腫瘤學學術(shù)會議——2017美國臨床腫瘤學會年會。正是在這個會上，南京傳奇生物科技有限公司首席科學官范曉虎博士發(fā)布其震驚醫(yī)學界的成果——其針對多發(fā)性骨髓瘤自主研發(fā)的細胞療法，可使該病的客觀緩解率接近100%，被業(yè)內(nèi)譽為行業(yè)“黑馬”。
患者的美國主治醫(yī)生聯(lián)系到南京傳奇公司，很快，患者住進江蘇省人民醫(yī)院接受細胞療法臨床試驗。奇跡發(fā)生了，僅一個月這位患者就達到了病情緩解標準，兩個月后，即便用最敏感的醫(yī)療檢測設(shè)備都檢測不到癌細胞。目前這個患者已經(jīng)無病生存了7個月，今年中國春節(jié)，他還特意錄了一段視頻給南京傳奇公司拜年。
“擊潰”他身上多發(fā)性骨髓瘤的，是學名為“CAR-T”的細胞療法，簡單來說，就是用患者自己的細胞治療癌癥。原理是從病人身上分離出T淋巴細胞，然后用基因工程技術(shù)，賦予T細胞識別特定腫瘤細胞、特異殺死該種腫瘤細胞的能力，最后通過自體輸回病人體內(nèi)。
傳奇公司CSO范曉虎博士說：“目前參與試驗絕大多數(shù)患者超過1年沒有復(fù)發(fā)，最早參與試驗的五個患者已經(jīng)超過或者接近兩年實現(xiàn)無病生存。”
聯(lián)手強生開拓國際市場，希望將低價產(chǎn)品留給中國
傳奇公司的研究成果在國際醫(yī)藥市場濺起巨大“水花”，強生公司聞訊而來。經(jīng)過談判，南京傳奇和美國強生公司簽訂了金額達數(shù)十億美元的全球商業(yè)轉(zhuǎn)化合作協(xié)議，成為中國原創(chuàng)新藥獲得國際承認，進軍國際市場的范例。強生公司近期已支付首付款。
研發(fā)是一項“燒錢”的工作，強生公司為南京傳奇注入了資金，決定兩家聯(lián)手開發(fā)海外市場，南京傳奇和強生商業(yè)權(quán)益對等。但南京傳奇保留了中國市場的開發(fā)權(quán)，沒有讓給外國人。
記者了解到，細胞療法雖然效果好，但不是普通人能負擔的。這種個體化療法，得從每個病人自己身上提取細胞進行制備，無法批量生產(chǎn)，成本居高不下。在國外，細胞療法治療成本在300萬元人民幣，加上住院等費用，五六百萬元才可能“救命”。
“在中國，考慮到中國國情，我們會盡量壓低成本。我們希望依賴國際市場的開拓來維持公司運營，并不一定要在中國市場獲利。幫助中國絕望的患者，是我們公司的使命之一。”范曉虎說。他樂觀估計，最快明年年中或年底，項目將獲得商業(yè)化批準，很可能是中國第一個商業(yè)化的細胞療法產(chǎn)品，也可能是全球首個多發(fā)性骨髓瘤細胞療法產(chǎn)品。
（）“中國制造”到“中國創(chuàng)造”的“彎道超越”
在研討會上，科濟生物醫(yī)藥（上海）科技有限公司的創(chuàng)始人李宗海動情的說：“我們現(xiàn)在做的，是改變'中國制造'形象的事，要讓它在國際上變成更好的詞。”
現(xiàn)場專家告訴記者，國際醫(yī)藥界對“中國制造”貼的標簽是“仿制藥大國”，創(chuàng)新藥落后。但近幾年國內(nèi)發(fā)生了大變化，海外人才紛紛回國、研發(fā)資金充裕、國家在知識產(chǎn)權(quán)保護上不斷改進……整個產(chǎn)業(yè)環(huán)境發(fā)生了革命性的變化。國內(nèi)雨后春筍般成立很多家生物科技公司，他們愿意承擔風險，敢于投入，專注于高級科技產(chǎn)品的研發(fā)。
數(shù)據(jù)顯示，當前，中國醫(yī)藥企業(yè)在CAR-T療法的臨床研究上處于全球第一梯隊，目前登記開展CAR-T臨床研究項目超過百余項，數(shù)量上超過歐洲，僅次于美國。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前國家食品藥品監(jiān)督管理局已受理了15個CAR-T細胞治療臨床申請。但從審批進程看，目前除了南京傳奇完成技術(shù)審評外，其他都還未開審或正處于評審的過程中。
范曉虎作為海歸專家，他對此深有感觸：“最近特朗普發(fā)動的貿(mào)易戰(zhàn)，把醫(yī)療作為很重要的領(lǐng)域。雖然美國是以知識產(chǎn)權(quán)為名發(fā)起貿(mào)易壁壘，其實也是擔心中國生物醫(yī)藥企業(yè)崛起。這些跡象從一個側(cè)面表明，中國生物醫(yī)藥的原創(chuàng)性、研發(fā)水平有了很高的全球地位。海外已有媒體評價，中國生物醫(yī)藥未來會成為全球生物醫(yī)藥的'發(fā)電廠'。我相信接下來的十年，是中國醫(yī)療技術(shù)開發(fā)的黃金十年。”
會上，中國工程院院士桑國衛(wèi)對企業(yè)們?nèi)〉玫某煽儽硎菊J可，并對中國企業(yè)依靠創(chuàng)新實現(xiàn)在生物領(lǐng)域的彎道超車，引領(lǐng)腫瘤治療領(lǐng)域新方向表示期許。
據(jù)悉，國家科技重大專項是為了實現(xiàn)國家戰(zhàn)略目標，通過核心技術(shù)突破和資源集成，在一定時限內(nèi)完成的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品、關(guān)鍵共性技術(shù)和重大工程，目前共設(shè)16個重大專項。國家衛(wèi)健委科教司司長楊青透露：“為加快國內(nèi)CAR-T研究進程，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項高度重視藥物新技術(shù)的發(fā)展，近幾年已對多個CAR-T項目進行了支持。”
本報通訊員 陳晨 郭芳
本報記者 張希
