記者 張煜

  我國目前罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人，他們的權(quán)益日益受到社會(huì)的關(guān)注。全國政協(xié)常委、上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長蔡威注意到，我國上市的大多數(shù)罕見病藥品以進(jìn)口為主。他建議繼續(xù)完善罕見病藥品進(jìn)口流程，增加罕見病患者用藥的可及性。

  自2018年4月1日起，我國進(jìn)口化學(xué)原料藥及非首次進(jìn)口制劑不再逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)，口岸檢驗(yàn)量下降90%以上。“罕見病藥物大部分屬于生物制劑，仍然需逐批進(jìn)行檢驗(yàn)，影響罕見病藥品通關(guān)效率，增加了罕見病藥品生產(chǎn)企業(yè)負(fù)擔(dān)。”蔡威舉例，有些進(jìn)口量很小的罕見病藥物抽樣比例達(dá)到42%，甚至超過50%，“企業(yè)負(fù)擔(dān)很重”。

  為了緩解目前制藥企業(yè)進(jìn)口罕見病藥品的負(fù)擔(dān)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和患者用藥的可及性，蔡威建議優(yōu)化罕見病藥品檢驗(yàn)抽檢程序和抽檢量。比如，針對生物制品進(jìn)口檢驗(yàn)，明確對“罕見病藥品”采用“一事一議”的方式予以支持；建立罕見病藥品進(jìn)口便利化試點(diǎn)，基于風(fēng)險(xiǎn)原則制定針對罕見病藥品的專項(xiàng)進(jìn)口檢驗(yàn)辦法，通過減少檢驗(yàn)批次、用關(guān)鍵指標(biāo)代替全檢、平行檢驗(yàn)、適當(dāng)減少樣品數(shù)量等方式持續(xù)優(yōu)化進(jìn)口流程等。

  “在優(yōu)化流程的基礎(chǔ)上，各級(jí)藥品監(jiān)管部門需加強(qiáng)對進(jìn)口藥品的市場監(jiān)督抽檢，發(fā)現(xiàn)違法違規(guī)行為的，嚴(yán)格依法查處。”蔡威表示，此外，還可以建立罕見病藥品抽檢補(bǔ)貼政策，對抽檢合格率高的企業(yè)給予一定的獎(jiǎng)勵(lì)，以此激發(fā)企業(yè)對產(chǎn)品的重視度，使藥品總體質(zhì)量水平上升。

  蔡威還特別關(guān)注到罕見病患者對特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（簡稱“特醫(yī)食品”）的需求。蔡威建議，進(jìn)一步放寬罕見病類特醫(yī)食品注冊審批制度，對成熟的進(jìn)口產(chǎn)品實(shí)行先有條件注冊許可進(jìn)口和臨床使用。同時(shí)，要求企業(yè)和臨床醫(yī)師在使用中實(shí)時(shí)收集數(shù)據(jù)上報(bào)，通過統(tǒng)計(jì)匯總觀察相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性，為正式通過注冊發(fā)證提供科學(xué)數(shù)據(jù)。

  蔡威認(rèn)為，要解決罕見病特醫(yī)食品短缺問題，還需要鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)參與研發(fā)生產(chǎn)。“可以為國內(nèi)自主研發(fā)企業(yè)建立專門綠色通道，實(shí)行單獨(dú)‘排隊(duì)’或優(yōu)先審評(píng)，對前期工作扎實(shí)、可靠、科學(xué)的產(chǎn)品也可實(shí)施有條件批準(zhǔn)、上市后臨床效果跟蹤評(píng)估及退出機(jī)制。同時(shí)，也可以對從事罕見病產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財(cái)政補(bǔ)貼。”