(原標(biāo)題：朋友圈刷屏的“為什么這些癌癥患者要去美國(guó)”一文說(shuō)法荒謬)

　　央視主持人李詠因患癌癥去世的消息從美國(guó)傳來(lái)，有人翻出了前年的舊聞提出疑問(wèn)“為什么這些癌癥患者要去美國(guó)?”該文章發(fā)表于2016年8月，文章用CFDA(原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局)審批案件擠壓1.7萬(wàn)件、中國(guó)患者用藥是美國(guó)多年前的舊藥等或過(guò)時(shí)、或混淆概念的提法，試圖給“3000人/年赴美進(jìn)行癌癥治療”的少數(shù)群體的選擇一個(gè)并不符合實(shí)際的解釋。

　　為了回答少數(shù)群體選擇的這一“偽命題”，報(bào)道不得不對(duì)我國(guó)醫(yī)療行業(yè)現(xiàn)狀失實(shí)反應(yīng)、以偏概全。同時(shí)，該報(bào)道對(duì)于國(guó)外臨床試驗(yàn)危險(xiǎn)性的刻意忽略也非常危險(xiǎn)。一旦公眾對(duì)于臨床試驗(yàn)危險(xiǎn)性的毫不知情，很可能引發(fā)公眾效仿的愿望。通過(guò)咨詢(xún)業(yè)內(nèi)專(zhuān)家，科技日?qǐng)?bào)記者總結(jié)了該報(bào)道的幾個(gè)明顯謬誤。

　　拿外國(guó)的臨床試驗(yàn)

　　與國(guó)內(nèi)的臨床治療相比

　　文中用了一個(gè)能讓人過(guò)目難忘的比喻：這就好像美國(guó)都在用iPhone6了，我們還在用iPhone3。

　　用以比作iPhone6的，是在美國(guó)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，而用于比作iPhone3的是在國(guó)內(nèi)的臨床治療。

　　拿沒(méi)拿到新藥證書(shū)，是臨床治療和臨床試驗(yàn)一個(gè)最明顯的區(qū)別。如果說(shuō)一定要用文中的比喻，那只能說(shuō)，美國(guó)在用的是iPhone6樣機(jī)。

　　一個(gè)藥物從雛形到上市，是一個(gè)漫長(zhǎng)的過(guò)程。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為是其成本投入大概為投資10億美金耗時(shí)10年的量級(jí)，且有著超高的淘汰率。

　　這個(gè)過(guò)程大致分為藥物臨床前試驗(yàn)和臨床試驗(yàn)。前者包括藥物前體的化合物到藥代動(dòng)力學(xué)、藥效分析，再到進(jìn)行細(xì)胞水平、動(dòng)物水平的有效安全性試驗(yàn)。當(dāng)這些試驗(yàn)過(guò)程獲得了較好的數(shù)據(jù)才能向食藥監(jiān)等行政部門(mén)批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，在經(jīng)過(guò)了科學(xué)設(shè)計(jì)、嚴(yán)格執(zhí)行的臨床試驗(yàn)后，提請(qǐng)藥審部門(mén)審批，獲得新藥證書(shū)后，即可上市，進(jìn)行臨床治療。

　　但是對(duì)于新藥這個(gè)特殊的領(lǐng)域來(lái)說(shuō)，只有少量“樣機(jī)”能夠真正上市。中國(guó)工程院院士樊代明曾舉出這樣一組案例：在報(bào)道潛在藥物靶點(diǎn)最具權(quán)威性的CNS(《細(xì)胞》《自然》《科學(xué)》)的論文中，101篇發(fā)表的重大發(fā)現(xiàn)，20年后只有1項(xiàng)擁有臨床價(jià)值。

　　也就是說(shuō)，臨床試驗(yàn)距離臨床治療的表面看來(lái)只是那張“證”，但是那張證堪比“龍門(mén)”，前后的差異可以看做“鯉魚(yú)”與“金龍”。單純從年代上比較，并不成立。

　　避而不談臨床治療的“高風(fēng)險(xiǎn)性”

　　與患者自身關(guān)聯(lián)最大的，也是臨床試驗(yàn)與臨床治療之間差異最大的，在于不同的風(fēng)險(xiǎn)性。

　　2017年8月30日，首個(gè)CAR-T療法在美國(guó)批準(zhǔn)上市。然而就在當(dāng)年的4月，另一家公司的CAR-T藥物臨床試驗(yàn)中，一名難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者，死因是腦水腫。甚至在CAR-T療法被批準(zhǔn)之后的沒(méi)幾天，法國(guó)細(xì)胞治療公司Cellectis還是出現(xiàn)了一起臨床死亡事件。

　　“創(chuàng)新藥物的臨床試驗(yàn)是具有較高風(fēng)險(xiǎn)性的，其中臨床1期試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)性更高，因?yàn)檫@是首次應(yīng)用在人體之上的臨床試驗(yàn)。”北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部倫理委員會(huì)趙勵(lì)彥說(shuō)，盡管之前在體外細(xì)胞、模式動(dòng)物上進(jìn)行過(guò)安全性和有效性的驗(yàn)證，但是動(dòng)物與人體之間存在差異，因此在人體上的風(fēng)險(xiǎn)性很大。

　　例如，2006年德國(guó) TeGenero 公司的抗 CD28單克隆抗體 TGN1412 進(jìn)行了藥物Ⅰ期臨床試驗(yàn)，受試者共8 人，其中 2 人注射安慰劑，6 人注射真正藥物，不到半小時(shí)，6 名新藥受試者全部出現(xiàn)了呼吸困難、心悸、全身腫脹等癥狀的嚴(yán)重不良反應(yīng)，被送至重癥監(jiān)護(hù)室，所幸未有人員死亡。

　　文中提及臨床試驗(yàn)時(shí)僅記錄了有好轉(zhuǎn)跡象的案例，卻對(duì)臨床試驗(yàn)本身存在的極大風(fēng)險(xiǎn)性只字未提。

　　刻意貶低國(guó)內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平

　　《為什么這些癌癥患者要去美國(guó)》一文中存在對(duì)國(guó)內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平的刻意貶低。例如，文中提到：美國(guó)的臨床醫(yī)學(xué)正在向“精準(zhǔn)醫(yī)療”的方向發(fā)展，一個(gè)患者往往由多個(gè)學(xué)科的醫(yī)生共同診治。事實(shí)上，在中國(guó)的很多醫(yī)院中，多學(xué)科會(huì)診已經(jīng)成為很多醫(yī)院診斷疑難雜癥的常規(guī)制度，甚至?xí)ㄟ^(guò)遠(yuǎn)程醫(yī)療等方式進(jìn)行跨醫(yī)院專(zhuān)家的會(huì)診。

　　此外，中國(guó)的醫(yī)療資源豐富是全世界公認(rèn)的優(yōu)勢(shì)。“我國(guó)臨床的醫(yī)療技術(shù)是世界先進(jìn)的，國(guó)內(nèi)一流醫(yī)院的臨床醫(yī)生也擁有更豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)。”中國(guó)科學(xué)院院士、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部教授陸林表示，很多病人跑到國(guó)外看病，可能反而無(wú)法得到最好的治療。

　　“我們的醫(yī)生也有很多是從國(guó)外回來(lái)的，了解國(guó)外的情況。國(guó)外醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)不及國(guó)內(nèi)資深醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)豐富。”陸林進(jìn)一步解釋?zhuān)绫本┑拇筢t(yī)院，大多采用了國(guó)際上頂尖的設(shè)備，如果到這些醫(yī)院看病，實(shí)際上看的是國(guó)際上最好的醫(yī)院、最好的醫(yī)生。

　　對(duì)我國(guó)GCP平臺(tái)的描述以偏概全

　　文中對(duì)于我國(guó)GCP平臺(tái)的描述也不符合實(shí)際。GCP平臺(tái)即藥品臨床試驗(yàn)管理規(guī)范示范平臺(tái)。相關(guān)資料顯示，我國(guó)2003年出臺(tái)《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，2006年實(shí)施專(zhuān)項(xiàng)檢查，以及飛行檢查和注冊(cè)核查，再到認(rèn)定復(fù)核標(biāo)準(zhǔn)的提高，國(guó)家“十一五”和“十二五”重大新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)計(jì)劃也給予了大力支持。

　　文中受訪(fǎng)者的言論或許反應(yīng)了某些機(jī)構(gòu)、某些階段的不良事件，但并不能全面反映我國(guó)GCP平臺(tái)的真實(shí)科研水平和臨床試驗(yàn)水平。

　　據(jù)國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)相關(guān)資料顯示，專(zhuān)項(xiàng)支持醫(yī)科院腫瘤醫(yī)院、天壇醫(yī)院、華西醫(yī)院等9家GCP平臺(tái)，在2015年1月至2017年8月開(kāi)展2063項(xiàng)臨床試驗(yàn)，完成708項(xiàng)臨床試驗(yàn)。

　　部分平臺(tái)積極推行臨床試驗(yàn)部門(mén)獨(dú)立化、研究人員專(zhuān)職化，輪轉(zhuǎn)制度常態(tài)化、績(jī)效考核標(biāo)準(zhǔn)化等措施，激發(fā)人員積極性，提高臨床研究數(shù)量和質(zhì)量。

　　以解放軍總醫(yī)院為例，近5年開(kāi)展臨床試驗(yàn)402項(xiàng)，其中43項(xiàng)1類(lèi)新藥臨床試驗(yàn)，參與66項(xiàng)國(guó)際多中心試驗(yàn)，接受CFDA現(xiàn)場(chǎng)核查項(xiàng)目8項(xiàng)。GCP通過(guò)多項(xiàng)國(guó)內(nèi)外認(rèn)證，內(nèi)分泌連續(xù)7年獲NGSP(美國(guó)國(guó)家糖化血紅蛋白標(biāo)準(zhǔn)化計(jì)劃)國(guó)際認(rèn)證，倫理委員會(huì)通過(guò)SIDCER(發(fā)展倫理審查能力戰(zhàn)略行動(dòng)國(guó)際認(rèn)證)的認(rèn)證和復(fù)審。

　　此外，該文章還存在很多經(jīng)不起細(xì)究的問(wèn)題，例如從年代出現(xiàn)的早晚評(píng)判一個(gè)療法的有效、安全、穩(wěn)定性是非常不科學(xué)的，試問(wèn)一句，舊藥一定比新藥差嗎?再比如，中國(guó)探索出了CRO(醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu))公司參與臨床試驗(yàn)的新的組合模式，是否更符合中國(guó)的國(guó)情，這是值得探討的，不能僅僅因?yàn)榕c美國(guó)發(fā)達(dá)國(guó)家不同，就視為是落后模式。