11月12日，細胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇在徐匯如期舉行，該論壇是2024上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周系列主題活動之一。
此次論壇以政府搭臺的形式開展，上海市藥品監(jiān)督管理局黨組書記、局長徐徠，市科學技術委員會副主任朱啟高，徐匯區(qū)副區(qū)長魏蘭等出席活動。中科院院士陳凱先、樊嘉和長江學者俞磊教授受邀探討細胞與基因治療臨床研究方向和前沿問題。活動為出席論壇的醫(yī)療機構、科研院所和生物醫(yī)藥企業(yè)設置了區(qū)域生命健康產(chǎn)業(yè)扶持政策解讀、生命健康產(chǎn)業(yè)布局規(guī)劃介紹等環(huán)節(jié)，服務企業(yè)解決發(fā)展中的難題，助力企業(yè)蓬勃壯大與區(qū)域的戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展相互成就。
作為論壇的重要成果之一，經(jīng)市局指導區(qū)市場監(jiān)管局牽頭，10家醫(yī)療機構聯(lián)合發(fā)布了全市首部《醫(yī)療機構使用細胞治療藥品質(zhì)量管理指南》，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導，保障百姓用上放心藥。
作為一種個人定制化的活細胞藥品，CAR-T藥品已成功應用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起了各方的關注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國家藥監(jiān)局批準上市，數(shù)量占到全國的一半。上海有近20家醫(yī)療機構通過相關持有人認證，正在或者即將臨床應用CAR-T藥品，處于全國領先地位。
如何保證使用過程中質(zhì)量安全有效？這是臨床使用CAR-T藥品的患者最為關心的問題。記者獲悉，相對于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機構尚未明確CAR-T細胞治療藥品的具體責任部門。
此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構藥品管理體系，指導醫(yī)療機構組建多學科診療團隊，由臨床使用細胞治療藥品的科室負責人作為細胞治療團隊負責人對細胞治療項目的各環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，院內(nèi)其他部門明確職責，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。
目前，醫(yī)療機構使用CAR-T藥品大多采用由患者從零售藥店簽約購買，通過零售環(huán)節(jié)配送至臨床使用的模式，如何保障CAR-T藥品零售—使用交付環(huán)節(jié)的質(zhì)量可控成為擺在監(jiān)管部門面前的難題?！坝捎贑AR-T藥品是由活細胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，因此患者在藥房購買藥品后，只能通過專門的運輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中?！睆托莿P瑞（上海）生物科技有限公司準入與公共事務高級總監(jiān)曹天睿對記者說道。
針對這一難題，《指南》對CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場所、藥品定購/采購、交付與驗收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，如明確“藥品送達醫(yī)療機構指定的場所后，根據(jù)持有人設定的驗收要求，由細胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實施多方協(xié)同驗收。參與驗收的人員包括醫(yī)療機構、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬等?！?/p>
“我們醫(yī)院已經(jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機構、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗收制度，藥學部門根據(jù)職責全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格?！睆偷┐髮W附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任張劍向記者表示。
徐匯區(qū)作為醫(yī)療資源的集聚區(qū)，三甲醫(yī)院數(shù)量占到全市四分之一，在CAR-T藥品臨床使用和臨床研究上均具有一定優(yōu)勢。徐匯區(qū)現(xiàn)有5家醫(yī)療機構已開展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%?！鞍l(fā)布《指南》只是我們邁出的第一步，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場，我們也將與時俱進，為促進新藥技術開發(fā)與轉化、成果應用與推廣保駕護航，讓‘用得起’‘用得上’的細胞和基因治療產(chǎn)品早日惠及患者。”徐匯區(qū)市場監(jiān)督管理局相關負責人說。
?。▉碓矗荷虾Ｐ靺R官方微信 記者：解景昇、肖樂鑫、陳文卿）
