原標(biāo)題：細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)成為中國生物醫(yī)藥版圖中重要一極

　　創(chuàng)新為筆，江蘇加速作答健康未來

　　編者按 去年8月，2024未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展交流大會在南京舉行。會上，省發(fā)展改革委發(fā)布了“未來產(chǎn)業(yè)先行集聚發(fā)展試點(diǎn)”清單，勾勒出江蘇面向未來、搶占先機(jī)的創(chuàng)新路線圖。

　　時(shí)隔一年，當(dāng)前江蘇“10+X”未來產(chǎn)業(yè)體系加快建設(shè)，先行集聚發(fā)展試點(diǎn)建設(shè)成效初顯，未來產(chǎn)業(yè)規(guī)模實(shí)力位居全國第一方陣。其中，第三代半導(dǎo)體、氫能、細(xì)胞和基因技術(shù)、量子科技等產(chǎn)業(yè)綜合競爭力更是處于國際先進(jìn)水平。本報(bào)今起推出“江蘇TOP級未來產(chǎn)業(yè)觀察”系列，敬請關(guān)注。

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　　在當(dāng)下創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)的生命科學(xué)領(lǐng)域，生物醫(yī)藥正持續(xù)為人類健康開辟新的可能性。如今，我國在這一領(lǐng)域的創(chuàng)新實(shí)力有目共睹——全球每4條創(chuàng)新藥研發(fā)管線中，就有一條來自中國。

　　細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)正成為生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新的重要“核爆點(diǎn)”。作為中國生物醫(yī)藥版圖中的重要一極，江蘇正在這一前沿領(lǐng)域全速前進(jìn)。在2024未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展交流大會公布的“未來產(chǎn)業(yè)先行集聚發(fā)展試點(diǎn)”清單上，蘇州工業(yè)園區(qū)與南京江北新區(qū)入選細(xì)胞和基因技術(shù)領(lǐng)域“未來產(chǎn)業(yè)先行集聚發(fā)展試點(diǎn)”。目前，兩地已集聚一批龍頭企業(yè)，涌現(xiàn)出一批關(guān)鍵核心技術(shù)和標(biāo)志性產(chǎn)品，蘇州、南京產(chǎn)業(yè)發(fā)展位列全國第一梯隊(duì)。

　　在這場決定未來醫(yī)療高度的競賽中，兩地憑借什么構(gòu)筑起持續(xù)競爭力?

　　從“跟隨”到“領(lǐng)航”，眾多企業(yè)嶄露頭角

　　2010年，多倫多大學(xué)博士邵陽和威斯康星大學(xué)麥迪遜分校博士后李翔同時(shí)注意到一個(gè)問題：國內(nèi)在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域尚存空白。隨后，中國生物醫(yī)藥的發(fā)展浪潮涌動(dòng)，兩人不約而同選擇江蘇作為創(chuàng)業(yè)啟航之地。

　　2013年，邵陽回國創(chuàng)業(yè)，僅隔數(shù)月，世和基因正式落地南京江北新區(qū)。

　　“癌癥篩查如果能實(shí)現(xiàn)確診時(shí)降期，就能真正把防控關(guān)口前移，帶來生存期的顯著延長。高通量測序和多組學(xué)技術(shù)的進(jìn)展，讓我看到它在癌癥早篩領(lǐng)域應(yīng)用的巨大潛力。”10年后，世和基因自主研發(fā)的多癌種早篩產(chǎn)品世和鷹眼CanScan?，不僅成為全球獲得FDA突破性認(rèn)證中納入信號特征最全面的多癌種早篩產(chǎn)品，同時(shí)也是國內(nèi)目前獲得該項(xiàng)認(rèn)證中覆蓋癌種最全、篩查范圍最廣的早篩產(chǎn)品。這款產(chǎn)品顛覆傳統(tǒng)“一癌一篩”的局限，只需“一管血”就可一次性篩查9種高發(fā)癌癥。

　　“腫瘤，不應(yīng)是一場‘宣判’?！睅е@個(gè)目標(biāo)，世和基因啟動(dòng)“金陵隊(duì)列”腫瘤早篩公益科研項(xiàng)目，計(jì)劃覆蓋10萬45—75歲無癥狀自然人群，目前已為近1.5萬名南京居民提供2.5萬人次全套免費(fèi)體檢。今年5月，以“金陵隊(duì)列”項(xiàng)目為基礎(chǔ)的DECIPHER-Omnia萬例多癌早篩研究成果在國際頂級學(xué)術(shù)期刊《自然醫(yī)學(xué)》發(fā)表，標(biāo)志中國多癌早篩技術(shù)實(shí)現(xiàn)從“跟隨”到“領(lǐng)航”的跨越。

　　當(dāng)邵陽團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)室攻克技術(shù)難關(guān)時(shí)，李翔選擇在蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園創(chuàng)立士澤生物，致力于在iPS衍生神經(jīng)細(xì)胞領(lǐng)域打開更多“想象空間”。

　　今年8月，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院手術(shù)室內(nèi)，全國首例細(xì)胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)順利完成。該手術(shù)所使用的細(xì)胞藥物XS411注射液就是士澤生物自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療，這也是士澤生物于今年獲得的7項(xiàng)中美藥監(jiān)局雙報(bào)雙批的注冊臨床試驗(yàn)之一。

　　“iPS細(xì)胞可以逆轉(zhuǎn)回胚胎階段，通過體外增殖、自我更新和分化，理論上可以分化成人體的300多種細(xì)胞類型并用于替代型治療?！崩钕鑼⒛抗饧性谂两鹕∨c漸凍癥兩項(xiàng)危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的干細(xì)胞療法上，并研發(fā)出目前全球唯一用于治療漸凍癥的iPS衍生細(xì)胞藥物，多個(gè)治療方法創(chuàng)下“首例”“唯一”。

　　從點(diǎn)狀創(chuàng)新到集群成勢，產(chǎn)業(yè)生態(tài)蔚然成形

　　世和基因和士澤生物的跨越不是孤例。近年來，江蘇細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢頭迅猛，現(xiàn)已形成從基礎(chǔ)研究、研發(fā)生產(chǎn)到臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，涌現(xiàn)出一批關(guān)鍵核心技術(shù)和標(biāo)志性產(chǎn)品。

　　在南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷，已匯聚40余家細(xì)胞和基因技術(shù)創(chuàng)新企業(yè)與1300余家生命健康領(lǐng)域上下游企業(yè)，平均每平方公里就有65家企業(yè)在此研發(fā)、生產(chǎn)，接連催生出基因測序、單細(xì)胞測序、基因編輯、特異型/通用型CAR-T細(xì)胞治療等領(lǐng)域全球及全國領(lǐng)先的產(chǎn)品和技術(shù)。

　　在蘇州，超30個(gè)細(xì)胞和基因技術(shù)領(lǐng)域公共服務(wù)平臺初步覆蓋細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展全生命周期，20余項(xiàng)關(guān)鍵核心技術(shù)實(shí)現(xiàn)突破，50余條管線相繼進(jìn)入臨床研究階段。目前，園區(qū)已集聚細(xì)胞和基因技術(shù)上下游企業(yè)超220家，累計(jì)獲該領(lǐng)域臨床批件超100張、數(shù)量占全國約20%。

　　在蘇州、南京“雙核引領(lǐng)”下，徐州、常州、無錫、南通、泰州等“多地協(xié)同”的產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局初步形成。截至2025年6月，全省細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)明專利申請量為8314件，占全國12.8%、居全國第三；發(fā)明專利授權(quán)量為2825件，占全國11.7%、居全國第四，其中細(xì)胞治療、基因治療等細(xì)分領(lǐng)域?qū)＠麛?shù)均居全國前列。一系列創(chuàng)新成果，讓中國不再只是“技術(shù)轉(zhuǎn)化地”，而成為可以與國際并肩的“細(xì)胞和基因治療中心樣本”。

　　江蘇細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)緣何能成果頻頻?

　　一方面離不開資金引導(dǎo)。記者了解到，我省政府資金和社會資本不斷加大對細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)投入，蘇州、無錫分別設(shè)立60億元、40億元的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)母基金，重點(diǎn)投向細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域。

　　“近年來，園區(qū)生物醫(yī)藥企業(yè)持續(xù)獲得資本青睞，國內(nèi)外管線授權(quán)交易和國際合作加速涌現(xiàn)，企業(yè)創(chuàng)新實(shí)力得到廣泛認(rèn)可?！碧K州工業(yè)園區(qū)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)保持著創(chuàng)新企業(yè)加速成長、創(chuàng)新成果加速涌現(xiàn)、頂尖人才加速集聚的良好發(fā)展態(tài)勢。

　　另一方面離不開人才的加碼。南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷、蘇州工業(yè)園區(qū)等集聚超2000名產(chǎn)業(yè)人才，形成“研發(fā)—中試—生產(chǎn)”全鏈條人才生態(tài)。

　　而這背后，則是江蘇各地優(yōu)質(zhì)政策的加持。

　　2018年我省出臺《省政府關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》，2021年出臺《關(guān)于促進(jìn)全省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干政策措施》，2023年我省印發(fā)《關(guān)于推動(dòng)戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)融合集群發(fā)展的實(shí)施方案》，提出打造5個(gè)具有國際競爭力的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群，為首的便是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。

　　早在2006年，蘇州工業(yè)園區(qū)便啟動(dòng)“科技領(lǐng)軍人才創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)工程”，園區(qū)先后發(fā)布核酸藥物、細(xì)胞療法兩批次“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項(xiàng)目，并發(fā)揮蘇州自貿(mào)片區(qū)優(yōu)勢，深入開展生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈開放創(chuàng)新?！拔以诠韫雀惺苓^的創(chuàng)業(yè)熱情和激情，在這里同樣能感受到?！睔w國半年后，博士朱芳芳在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)成立血霽生物，成為全球第3家、國內(nèi)第1家專注于血小板研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化的生物科技公司。

　　從突破瓶頸到布局未來，發(fā)展根基不斷夯實(shí)

　　細(xì)胞和基因技術(shù)被譽(yù)為“未來醫(yī)學(xué)新支柱”，以傳統(tǒng)藥物難以比擬的長期療效和治愈潛力，成為新一代精準(zhǔn)醫(yī)療的重要手段。國務(wù)院發(fā)展研究中心預(yù)計(jì)，5—10年后細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)將進(jìn)入規(guī)?；鲩L階段。江蘇如何在這場關(guān)乎未來的競賽中搶占先機(jī)、構(gòu)筑持續(xù)領(lǐng)先優(yōu)勢?

　　在采訪中，多方聲音反映出產(chǎn)業(yè)深層次發(fā)展的挑戰(zhàn)與期盼。

　　南京江北新區(qū)某生物醫(yī)藥企業(yè)負(fù)責(zé)人坦言，資金短缺是制約企業(yè)推進(jìn)研發(fā)與擴(kuò)大生產(chǎn)的關(guān)鍵因素，“細(xì)胞和基因技術(shù)產(chǎn)業(yè)研發(fā)周期長、不確定性高，社會資本往往望而卻步，企業(yè)融資渠道有限。”

　　蘇州市工業(yè)園區(qū)另一家初創(chuàng)企業(yè)的負(fù)責(zé)人也坦言：“企業(yè)核心工藝和關(guān)鍵設(shè)備方面仍受制于人，導(dǎo)致研發(fā)成本居高不下，直接制約了創(chuàng)新迭代的速度?！?/p>

　　省戰(zhàn)略與發(fā)展研究中心研究員張婧欣分析認(rèn)為，目前我省細(xì)胞和基因技術(shù)領(lǐng)域關(guān)鍵核心技術(shù)仍有待突破，目前多數(shù)技術(shù)仍停留在早期探索階段，部分中高端裝備與耗材依賴進(jìn)口。同時(shí)，該領(lǐng)域產(chǎn)品成本高而終端支付能力有限，藥品市場可及性弱。

　　如何破解這些瓶頸?我省各部門正在協(xié)同發(fā)力，積極構(gòu)建更加完善的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

　　蘇州國發(fā)創(chuàng)業(yè)投資控股有限公司董事長、蘇州未來產(chǎn)業(yè)天使基金負(fù)責(zé)人張希凌說，后續(xù)將更好發(fā)揮產(chǎn)業(yè)基金的引導(dǎo)和撬動(dòng)作用，“我們?yōu)楸煌镀髽I(yè)定制‘人才引育+政策落地’解決方案。協(xié)助生物醫(yī)藥項(xiàng)目對接蘇州姑蘇領(lǐng)軍人才計(jì)劃，提供落戶、科研經(jīng)費(fèi)等支持，同時(shí)發(fā)揮國有資本引導(dǎo)作用，吸引社會資本參與天使輪投資，構(gòu)建‘國有資本打底—市場化資本跟進(jìn)—產(chǎn)業(yè)資本戰(zhàn)略投資’的接力式融資體系，解決早期項(xiàng)目‘融資難、融資貴’問題?！?/p>

　　“我們將進(jìn)一步推動(dòng)高校、科研院所、企業(yè)等創(chuàng)新主體深度融合，提升關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)能力，同時(shí)探索南京鼓樓醫(yī)院等具有國家干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案資質(zhì)的醫(yī)院建設(shè)細(xì)胞治療?？?，提升臨床研究轉(zhuǎn)化能力?！苯K省發(fā)展改革委相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，未來還將提供產(chǎn)品上市審批支持，加快細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品上市進(jìn)程。