我國大多數(shù)罕見病的患者數(shù)量都足以撐起一款新藥產(chǎn)業(yè)鏈

　　罕見病藥研發(fā)，上海如何抓住機遇

　　“治療罕見病的藥不僅少，而且貴。最貴的一種藥，年均花費達200萬元?！鄙镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威在“浦江醫(yī)藥健康產(chǎn)融創(chuàng)新發(fā)展峰會”上表達了一位醫(yī)生的期盼：希望中國藥企能夠更多參與到罕見病藥品的研發(fā)當中，讓更多的中國患者受益?！耙驗榛谥袊娜丝诨鶖?shù)，大多數(shù)罕見病的患者數(shù)量都足以撐起一款新藥的產(chǎn)業(yè)鏈?！?/p>

　　全世界約有7000種罕見病，其中80%具有遺傳背景，50%發(fā)病期在兒童時期，但只有不到10%的罕見病有被批準的治療方案或特效藥。而根據(jù)我國《第一批罕見病目錄》，在有特效藥的35種罕見病中，僅24種罕見病的46種藥品被納入國家醫(yī)保目錄。

　　患者很多，市場很大，醫(yī)患的期盼都很急切。在此背景下，中國罕見病原創(chuàng)藥品的開發(fā)生態(tài)又該如何構(gòu)建?“還是要以患者為中心來進行構(gòu)建，包括推動創(chuàng)新的制度，以及保障體系?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示。

　　去年以來，科技部、國家醫(yī)保局等均出臺了推動罕見病藥品創(chuàng)新的相關(guān)政策，國家自然科學(xué)基金也為罕見病設(shè)立專項，以加大對罕見病藥品的研發(fā)力度。

　　在保障體系方面，目前，國家正在積極探索各類保障模式，地方則開始探索“1+N”保障模式，以保障更多罕見病患者用藥。

　　中國雖然在罕見病藥物研發(fā)和保障領(lǐng)域取得了進步，但依然面臨諸多難點。“成本問題、臨床試驗問題、開發(fā)體系問題等都需要進一步解決。”李林康認為，上海是引領(lǐng)中國罕見病治療的亞洲醫(yī)學(xué)中心城市，一定要抓住機遇，主動迎接挑戰(zhàn)。

　　在迎難而上的力量中，上海醫(yī)藥已成為當中的主力軍。作為擁有罕見病藥品最多的企業(yè)，上海醫(yī)藥一直秉承社會責任為先，多年來一直低價保障著21個臨床必需的罕見病產(chǎn)品的供應(yīng)。目前，上海醫(yī)藥全資子公司——上海上藥睿爾藥品有限公司已自主研發(fā)罕見病產(chǎn)品超10項，與各大科研院所、高校、醫(yī)療機構(gòu)及制藥公司開展合作研發(fā)項目10余項。

　　當下，全球創(chuàng)新罕見病藥品普遍價格高昂，年治療費用通常超過百萬元，國內(nèi)已有的罕見病經(jīng)典藥，最低費用只需189元?！巴ㄟ^我們的努力，期待發(fā)現(xiàn)更多的罕見病解決方案，并有效降低中國罕見病患者的治療成本，提高藥品的可及性。”上藥睿爾總經(jīng)理文彬介紹。

　　李林康表示，如果中國企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的罕見病藥品適應(yīng)癥未來能拓展到更多常見病市場，則將為此類藥品的研發(fā)生產(chǎn)創(chuàng)造更多有利條件。上海市青年企業(yè)家協(xié)會會長、上海醫(yī)藥董事長周軍表示，在各方努力下，相信再過5至10年，中國一定會出現(xiàn)更多適合中國市場的創(chuàng)新藥品。